Два ребенка в Казахстане и России, которые страдали спинальной мышечной атрофией, скончались после применения самого дорогого лекарства в мире "Золгенсма". Об этом передаёт Ulysmedia.kz со ссылкой на Reuters.
В компании "Золгенсма" прокомментировали, что гибель детей наступила из-за острой печеночной недостаточности, которая обнаружилась у малышей спустя 5-6 недель после введения препарата методом инфузии.
Отметим, Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом. Одна его доза стоит свыше $2 млн.
Спинальная мышечная атрофия (CMA) - редкое генетическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью. У больных с этим диагнозом поражаются клетки спинного мозга, что приводит к полному обездвиживанию. Симптомы СМА проявляются у детей до 15 месяцев. Средняя продолжительность жизни при таком диагнозе – около 10–12 лет.
Заболевание не поддаётся лечению, так как пока нет способов повлиять на генетическую природу клетки. Однако, современная медицина в силах её откорректировать, то есть имитировать здоровый ген, или заместить функции, которые ген не выполняет.
В мире зарегистрировано только три препарата для детей диагнозом СМА - это "Золгенсма”, "Эврисди” и "Спинраза”. Стоимость этих лекарств превышает миллионы, а то и миллиарды тенге.
Ранее корреспондент Ulysmedia.kz рассказывал, почему отечественное здравоохранение оставило на произвол судьбы малышей с СМА.
В феврале 2022 года фонд "Қазақстан Халқына" сообщил о приобретении препарата "Золгенсма" для четырёх детей со спинальной мышечной атрофией. Позже стало известно, что один ребёнок, которому предназначалось это лекарство, умер.